Медики из США разработали лекарство, способное обратить вспять симптомы болезни Альцгеймера — наиболее распространенной формы слабоумия. Препарат способствует самоочистке клеток мозга от «мусорных» белков и успешно работает на грызунах даже на поздних стадиях заболевания. Результаты работы опубликованы в журнале Cell.
Болезнь Альцгеймера и другие нейродегенеративные заболевания происходят из-за снижения способности клетки самоочищаться от ненужных продуктов: ферментов, которые уже выполнили свою функцию, неправильно свернутых и чужеродных белков. В своей работе ученые из Медицинского колледжа имени Альберта Эйнштейна (США) разработали препарат, который способствует очистке клетки. Новое лекарство увеличивает количество рецепторов к «мусорным» белкам на лизосомах — органеллах клетки, которые отвечают за внутриклеточное переваривание.
В мире более пятидесяти миллионов человек страдают от болезни Альцгеймера. У пациентов наблюдаются симптомы слабоумия: потеря памяти, нарушение речи и когнитивных функций, пациент теряет способность ориентироваться в пространстве и ухаживать за собой. Точная причина заболевания неизвестна, и лекарства не существует. Более того, многие мировые фармацевтические компании прекратили исследования в этой области после ряда неудач.
Полагают, что болезнь Альцгеймера возникает с возрастом при накоплении в клетках неправильно свернутых белков и при нарушении механизмов очистки клетки. В норме в клетках есть шапероны — особые белковые комплексы, которые узнают неправильные белки и разворачивают их из клубка в линию, после чего доставляют развернутые белки к лизосомам. Шапероны передают неправильный белок рецепторам LAMP2A на поверхности лизосом, после чего такой белок может быть разрушен. В своей работе ученые предложили препарат, который увеличивает количество рецепторов LAMP2A.
Исследователи отключили механизм очистки клеток у мышей, чтобы вызвать симптомы, похожие на болезнь Альцгеймера у людей на поздних стадиях: потерю памяти и нарушение ходьбы. Препарат вводили грызунам перорально в течение 4–6 месяцев. Мыши, которые получали такое лечение, улучшили свое состояние: у них вернулась память и способность нормально ходить. При этом препарат снизил количество агрегатов из неправильно свернутых белков в клетках мозга. Ученые совместно с Life Biosciences основали компанию Selphagy Therapeutics, которая займется разработкой и клиническими испытаниями препарата для дальнейшего выхода на рынок.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
