Британские ученые разработали новый способ редактирования митохондриальной ДНК у живых организмов. В перспективе технологию можно будет использовать для лечения митохондриальных заболеваний, которые часто сопровождаются серьезными осложнениями и практически не поддаются лечению. Статья опубликована в журнале Nature Communications.
Митохондрии — клеточные органеллы, необходимые для получения энергии. Каждая митохондрия содержит собственную ДНК, которая составляет около 0,1% от человеческого генома. Мутации в митохондриальной ДНК (мтДНК) могут влиять на работу органеллы, приводя к заболеваниям, от которых страдает примерно 1 из 5000 человек. Эти патологии практически неизлечимы и часто очень серьезны. Каждая клетка содержит около тысячи копий мтДНК, и доля поврежденных митохондрий определяет наличие заболевания. Обычно более 60% дефектных митохондрий в клетке приводят к появлению патологических состояний.
В 2018 году ученые из Кембриджского университета применили экспериментальную генную терапию на животных и смогли успешно устранить поврежденную мтДНК в клетках, которые содержали как дефектные, так и нормальные митохондрии.
«Наш предыдущий подход был очень многообещающим. Это был первый случай, когда кому-либо удалось изменить митохондриальную ДНК у живого организма, — рассказывает соавтор исследования Михал Минчук. — Но этот метод будет работать только в клетках с достаточным количеством здоровой митохондриальной ДНК, которая сможет заменить удаленные дефекты. Это не сработает в клетках, у которых все митохондрии имеют дефектную ДНК».
Теперь ученые использовали метод редактирования мтДНК, при котором инструмент редактирования доставляется в кровоток вместе с модифицированным вирусом, который затем поглощается клетками. Инструмент ищет уникальную последовательность пар оснований ДНК, а затем заменяет основание цитозин на тимин. Это позволяет исправить определенные ошибки, которые вызывают сбои в работе митохондрий.
В настоящее время у мышей не существует подходящих модельных митохондриальных заболеваний, поэтому исследователи использовали здоровых мышей для тестирования метода редактирования. Исследования показали, что метод позволяет успешно редактировать мтДНК у животных.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
