Ученые из Нидерландов использовали метод первичного редактирования и заменили мутировавший фрагмент ДНК, вызывающий муковисцидоз, на здоровый. Исследование приближает момент, когда врачи смогут лечить муковисцидоз и другие генетические заболевания. Работа опубликована в журнале Life Science Alliance.
Муковисцидоз — одно из наиболее распространенных генетических заболеваний в мире. Оно сопровождается накоплением в легких и горле слизи, которая вызывает закупорку органов. Хотя сегодня врачи умеют разжижать слизь и предотвращать воспаления, муковисцидоз остается неизлечимым. Однако нидерландским ученым удалось добиться прогресса.
Исследователи смогли исправить генетические мутации, которые вызывают муковисцидоз, в имитирующих человеческий кишечник культивируемых структурах. Для этого они использовали метод первичного редактирования ДНК. С его помощью ученые заменили мутировавший фрагмент ДНК на здоровый.
Метод первичного редактирования — модернизированная версия известной техники редактирования генома CRISPR/Cas9, которая разрезает ДНК, что может повредить другие участки. «В нашем исследовании первичное редактирование оказалось более безопасным методом, чем традиционный CRISPR/Cas9. Оно может встроить новый фрагмент ДНК, не вызывая повреждений где-либо еще в ДНК. Это делает эту технику многообещающей для применения у пациентов», — рассказал Маартен Гертс, первый автор исследования.
Ученые надеются, что их исследование приблизит массовое использование первичного редактирования для лечения муковисцидоза и других генетических заболеваний. Однако сперва необходимо решить ряд проблем, например адаптировать технологию для безопасного использования на людях.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Facebook и Twitter.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
