Американские исследователи усовершенствовали систему геномного редактирования CRISPR/Cas, сделав ее более компактной. Новая система CasMINI состоит из небольшого белка Cas12f и направляющей РНК. Она может быть широко использована для ряда приложений генной инженерии и терапии, так как ее гораздо проще доставить внутрь клетки. Статья опубликована в журнале Molecular Cell.
Разработка систем CRISPR/Cas для редактирования геномов произвела революцию в генной инженерии. Однако их большие размеры часто ограничивают доставку в клетки и затрудняют клиническое применение. Например, аденоассоциированный вирус (AAV), вектор, широко применяемый для доставки in vivo, имеет ограниченную упаковочную способность, которую белки Cas часто превышают.
Одно из возможных решений — использование белка Cas12f, длина которого всего 400–700 аминокислот. Это в два раза меньше, чем у белков, в основном использующихся в системах CRISPR/Cas. Ученым из Стэнфордского университета удалось создать миниатюрную систему CasMINI на основе полученного из архей белка Cas12f и его направляющей РНК. Система продемонстрировала эффективность в экспериментах по редактированию генома. Более того, она очень специфична и не вызывает заметных нежелательных эффектов.
Размер CasMINI составляет всего 529 аминокислот. Этот делает ее пригодной для широкого спектра терапевтических применений. Например, белки CasMINI хорошо подходят для упаковки в AAV. Кроме того, РНК CasMINI может быть легко упакована в липидные наночастицы, потенциально улучшая ее проникновение в клетки. Небольшой размер белка и его происхождение также могут снизить вероятность иммунных ответов со стороны организма.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
