Ученые нашли способ с высокой точностью контролировать активность генов с помощью молекулярного «переключателя». Авторам удалось сделать так, чтобы интересующий (нерабочий) ген становился активным, когда ему подают «сигнал» в виде регуляторных молекул. Исследование опубликовано в журнале Nature Biotechnology.
Генная терапия позволяет направленно вносить изменения в гены клеток человеческого тела, тем самым регулируя их активность (условно «включая» или «выключая» их). Таким образом можно лечить самые разные заболевания, например гемофилию, серповидноклеточную анемию, спинальную мышечную атрофию и другие. Однако, если методом генной терапии «включают» какой-то ген, нужно контролировать, чтобы его активность, и, значит, количество считываемого с него белка оставались в необходимых для организма пределах, то есть не была выше или ниже нормы.
Ученые из Медицинского колледжа Бэйлора (США) разработали технологию для эффективного управления уровнем активности генов. Ее принцип заключается в том, что в изначально «нерабочий» ген вносят изменения таким образом, что с него начинает считываться молекула РНК со специальной меткой, из-за которой она сразу разрушается в клетке. В результате с гена целевой белок не производится. Но, если в организм дополнительно ввести малые молекулы (в частности тетрациклин), которые взаимодействуют с этой РНК, она перестанет разрушаться, и начнется выработка белка в строго нужных количествах. Это работает подобно «переключателю»: до определенного момента белок не производится, но когда появился нужный сигнал, происходит «переключение» и ген начинает выполнять свою функцию.
«Эта стратегия позволяет нам точнее контролировать активность генов терапевтического белка, в частности регулировать его производство в зависимости от стадии заболевания или потребности пациента. Наш подход не специфичен для конкретного заболевания, теоретически его можно использовать для регулирования активности любого гена. Кроме того, эта система проще в реализации, чем существующие технологии», — рассказывает Лейсинг Йен, доцент кафедры патологии и иммунологии, а также молекулярной и клеточной биологии Медицинского колледжа Бэйлора.
Подписывайтесь на InScience.News в социальных сетях: ВКонтакте, Telegram, Одноклассники.
